基因治療研究的主要挑戰仍然是藥物的有效遞送。體外轉錄（IVT）mRNA是一種靶向細胞質的RNA分子，僅需穿過質膜，即可實現有效遞送，從而發揮作用；此外，相比于DNA或病毒方法，mRNA不需要等待轉錄、剪接、聚腺苷酸化或核輸出過程即能夠實現更加快速地表達。IVT mRNA作為一種潛在的新藥已備受科學家的關注。mRNA有望用于癌癥免疫治療、預防傳染病的疫苗接種、替代治療以及再生醫學等領域，成為了當前熱門的新型研究方向。

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